Er is goed nieuws uit het onderzoek naar myositis, een groep zeldzame auto-immuunziekten waarbij ontstekingen de spieren kunnen beschadigen.
Het Belgische biotechbedrijf argenx onderzocht het geneesmiddel efgartigimod (Vyvgart) bij mensen met twee vormen van myositis: immuungemedieerde necrotiserende myopathie (IMNM) en dermatomyositis (DM).
Na 52 weken was de gezondheidstoestand van de patiënten die efgartigimod kregen duidelijk meer verbeterd dan bij patiënten die een placebo (een nepmedicijn, zonder werkende stof) kregen. De verbetering was al na ongeveer vier weken zichtbaar en bleef gedurende het hele onderzoek behouden.
De onderzoekers keken daarbij naar verschillende aspecten van de ziekte, zoals spierkracht, ziekteactiviteit, lichamelijk functioneren en klachten buiten de spieren. Ook konden patiënten tijdens het onderzoek hun gebruik van corticosteroïden (cortisone) verminderen.
Hoe werkt efgartigimod?
Efgartigimod is een zogenaamde gerichte behandeling. Het geneesmiddel richt zich op een bepaald onderdeel van het afweersysteem, de FcRn-receptor. Daardoor worden schadelijke auto-antistoffen in het bloed sneller afgebroken. Het doel is om de auto-antistoffen die de ziekte veroorzaken te verminderen, zonder het volledige afweersysteem te onderdrukken.
Vooral sterke resultaten bij IMNM
De beste resultaten werden gezien bij mensen met immuungemedieerde necrotiserende myopathie (IMNM). De resultaten waren statistisch overtuigend. Argenx wil daarom met voorrang een aanvraag indienen om efgartigimod voor deze aandoening te laten goedkeuren.
Ook bij dermatomyositis zagen de onderzoekers een duidelijke verbetering. Deze resultaten waren vergelijkbaar met die bij IMNM. Toch werd de vooraf bepaalde statistische drempel in deze groep niet gehaald. Een mogelijke verklaring is dat er relatief weinig mensen met dermatomyositis aan de studie deelnamen. Argenx wil hierover overleggen met de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA en bekijken of een goedkeuringsaanvraag toch mogelijk is.
Een belangrijke stap voor de behandeling van myositis
Als efgartigimod wordt goedgekeurd voor myositis, zou het een van de eerste specifiek gerichte behandelingen voor deze aandoeningen zijn. Dat kan een belangrijke stap betekenen voor mensen met myositis, die momenteel vaak afhankelijk zijn van behandelingen die het afweersysteem breder onderdrukken.
Efgartigimod wordt al gebruikt voor andere aandoeningen, waaronder myasthenia gravis en chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP). In Japan is het ook goedgekeurd voor de behandeling van ITP, een aandoening waarbij het aantal bloedplaatjes te laag is.
Belangrijk: deze resultaten zijn veelbelovend, maar efgartigimod is op dit moment nog niet goedgekeurd als behandeling voor myositis. Eerst moeten de resultaten verder worden beoordeeld door de geneesmiddelenautoriteiten.
Wat betekent dit voor patiënten?
De resultaten geven hoop op een nieuwe, gerichte behandeling voor myositis. Vooral voor mensen met IMNM zijn de onderzoeksresultaten veelbelovend. Het is nu afwachten welke beslissing de geneesmiddelenautoriteiten nemen en of en wanneer efgartigimod beschikbaar zal worden voor mensen met myositis.
Bron: MediPub
