CD19 CAR-T-celtherapie bij myositis: hoopgevende resultaten, maar nog volop in onderzoek

Tijdens het GCOM-congres 2026 in Lissabon vertelde de Amerikaanse Lyndsay Guentzel haar persoonlijke verhaal over een nieuwe behandeling voor myositis: CD19 CAR-T-celtherapie.

Na een ernstige vorm van dermatomyositis met het antisynthetase-syndroom, waarbij verschillende behandelingen onvoldoende hielpen, nam Lyndsay deel aan een klinische studie. Na de behandeling kon ze stoppen met al haar medicatie tegen myositis. Haar spierkracht en conditie verbeterden geleidelijk. Ze had de eerste maanden nog last van vermoeidheid en kreeg tijdelijk een ontsteking van eerder aangetaste gewrichten, een bekende bijwerking die met een korte behandeling met cortisone onder controle kwam.

Wat is CAR-T-celtherapie?
CAR-T-celtherapie is een gepersonaliseerde behandeling waarbij afweercellen (T-cellen) uit het bloed van de patiënt worden gehaald en in een gespecialiseerd laboratorium worden aangepast. Ze krijgen een nieuwe receptor waardoor ze schadelijke B-cellen kunnen herkennen en uitschakelen. Daarna worden de aangepaste T-cellen via een eenmalig infuus teruggegeven aan de patiënt.

Deze behandeling wordt al gebruikt bij bepaalde vormen van bloedkanker en wordt nu ook onderzocht voor ernstige auto-immuunziekten, waaronder myositis.

Hoe verloopt de behandeling?
Het volledige traject duurt meestal enkele weken en omvat verschillende stappen:

• een uitgebreide medische screening om na te gaan of de patiënt in aanmerking komt;
• afname van T-cellen via een speciale bloedafname (leukaferese);
• bewerking van de T-cellen in een gespecialiseerd laboratorium (ongeveer 2 tot 5 weken);
• een korte chemotherapie om het lichaam voor te bereiden;
• een eenmalig infuus met de aangepaste CAR-T-cellen;
• opname in het ziekenhuis en daarna nog enkele weken opvolging dicht bij het behandelcentrum.

Mogelijke bijwerkingen
Zoals elke intensieve behandeling kan CAR-T-celtherapie bijwerkingen veroorzaken. Daarom gebeurt de behandeling uitsluitend in gespecialiseerde centra met een nauwgezette opvolging. Een mogelijke bijwerking is een tijdelijke ontstekingsreactie in organen die al door de ziekte waren aangetast. Deze reactie is meestal mild en kan vaak behandeld worden met corticosteroïden.

Veel meer dan alleen de behandeling
Lyndsay benadrukte dat deelnemen aan een klinische studie ook praktisch en emotioneel veel vraagt. Patiënten moeten vaak wekenlang dicht bij het behandelcentrum verblijven, soms ver van huis. Ook de organisatie, het reizen en de financiële impact verdienen volgens haar meer aandacht.

Veelbelovend, maar nog geen standaardbehandeling
De eerste resultaten van CD19 CAR-T-celtherapie bij ernstige auto-immuunziekten zijn veelbelovend. Bij sommige patiënten lijkt de ziekte langdurig onder controle te komen en kan medicatie zelfs worden afgebouwd. Toch gaat het nog om een experimentele behandeling die alleen binnen klinische studies of in gespecialiseerde centra wordt toegepast. Er is nog meer onderzoek nodig om de werkzaamheid, veiligheid en langetermijneffecten te bevestigen voordat deze behandeling breed beschikbaar kan worden.

Verslag: Brigitta Luypaers (patiëntexpert ReumaNet, Werkgroep Zeldzame Ziektes), Prof Ellen De Langhe en Dr. Yves Piette (Koninklijke Belgische Vereniging voor Reumatologie, Werkgroep WeCare)